2023年新兴生物科技和新兴生物制药行业。目前，新兴生物制药公司（EBP）占全球药物研发管线总量的65%，另与大公司合作研发的占7%。

1. 宏观经济原因可能迫使研发管线战略性调整，以实现效益最大化

当前的经济环境使有些财务不够灵活的EBP不得不从战略上重新评估工作的优先级。资金流动不再像一年半以前那么自由，延长项目开发的需求会受到额外的审查。EBP需要花更多的时间与合作伙伴协同共进，严格评估其适应症优先级，判断目标产品在当前市场的情况，为企业做出正确决定奠定基础。

2. EBP的融资和交易将持续追逐创新

早期新兴生物制药公司会接受风险投资和天使投资，资金流在疫情期间大幅增加，风险投资和资金流翻了一番。至2022年这些资金流恢复到疫情前的水平。受到越来越多的EBP和提供平台或服务的科技公司的推动，EBP之间的交易占医疗行业交易的62%，高于五年前的49%。在亚太地区，为创新研发、创新方式提供资金的机会仍然很多。2022年最大的几轮融资都与采用先进科技的EBP相关，如机器人和人工智能主导的药物设计。预计到2023 年，中国生物制药市场规模将是2019年的两倍，新加坡、澳大利亚和新西兰将继续关注生物制药投资和能力建设。

3. 更多EBP期待自主商业化产品

过去十年中，在全球上市的所有新活性物质（NAS）中，有一半以上是由EBP研发的，而且EBP“单干”的趋势越来越明显，而不是与更大的公司合作来克服市场准入和商业化挑战。然而，对于亚太地区EBP来说，通过传统渠道获得资金变得越来越困难，而且EBP更倾向于向大制药公司提供对外许可来变现其临床开发资产。从传统意义上来说，商业化并非EBP的核心竞争力，因此更多的亚太EBP，尤其是那些总部设在中国的EBP，正在寻求帮助以寻找对外许可合作伙伴。制药公司可以从EBP处获取创新产品，EBP可以获得收入来源，从而实现双赢。

4. 细胞、基因和 RNA 疗法持续快速发展

先进疗法以及细胞、基因和RNA疗法仍然潜力强劲且利润丰厚，目前全球在研管线超过3500个，正在进行的临床试验有5000多项。这些疗法的重心持续从肿瘤学扩展到传染性疾病和疫苗，并向神经学和免疫学的潜在适应症发展。
RNA技术并不算新技术，但在许多方面，新冠疫情释放了RNA疫苗的潜力，并在RNA疗法领域激发了更广泛的兴趣。COVID-19 mRNA疫苗在医疗和商业上取得了巨大成功，由此加速了这项技术的发展和分销模式。RNA 技术的范围不断扩大，包括反义寡核苷酸、mRNA 和 siRNA 疗法，这些疗法正在开发和试验中，用于多种适应症。

然而，细胞、基因和RNA新疗法在审批和商业化方面还存在挑战。由于疗法的高度个性化，造成可获益的患者群体小，制造和运营成本高。在确保患者安全的情况下，要将这些疗法推向市场，成熟和系统化的临床试验实施方法至关重要。尽管取得了巨大进展，但扩大生产规模仍然困难重重，寻找合适的、可持续的市场准入和融资模式也仍然充满挑战性，人们需要将目前的做法进行变革以提高疗法的可及性。

5. Optimus项目对早期肿瘤试验的广泛影响

39%的EBP管线属于抗肿瘤领域，可以看到进入试验的肿瘤药物剂量设计和优化方法发生了根本性变化。FDA肿瘤学卓越中心启动的Optimus项目，旨在早期试验中对更广泛的剂量进行开发探索。随着该项目的持续实施，我们将看到更多基于药代动力学和药效学模型的剂量探索，以及FDA将更早参与到肿瘤临床试验的设计中，以选择更合适的高效低风险注册试验剂量。该方法对患者和试验参与者来说具有巨大的积极作用，理论上可以降低剂量减少率、不耐受毒性和试验提前中断，这需要加强药企、各方机构和患者之间关于临床试验活动的沟通和教育。

6. 去中心化临床试验将继续发挥重要作用

去中心化临床试验 (DCT)，即那些利用虚拟平台、远程医疗应用程序、远程监控技术、可穿戴设备、在线患者中心和其他技术的试验，比传统试验更高效、成本更低。去中心化向更广泛、更多样化的患者群体开放，大大减少了患者招募时间。尽管每项研究成果因试验类型、规模和地点不同，但2022年IQVIA针对超过12项研究的分析结果显示，DCT模式在多方面获益，包括首例受试者入组时间缩短49%，方案偏离率下降 54%，总体招募时间减少78%。由于减少了患者的旅行负担、提高了依从性和患者参与度，DCT的退出率较低。还有一些因素对其产生了积极影响，特别是疫情期间的招募和启动时间线。

预计DCT的采用率将持续增长，主要是通过将医院访视和技术支持的数据收集及家庭服务相结合的混合模式。尤其对于 EBP 而言，一开始就使用去中心化方法进行前瞻性设计和规划，将比在方案确定后才使用去中心化试验的效率更高。在临床试验竞争激烈、对时间需求极强的大背景下，EBP不能忽视DCT的增值作用。IQVIA目前在50多个国家管理涉及30多个适应症的300多项DCT。